罕见病药物开发不能单纯依靠市场
目前,绝大多数罕见病种的患者处于无药可治的境地,仅仅5%的病种有针对性药物,大部分药价昂贵。黄如方表示,要推进罕见病药物的开发,不能单纯依靠市场思路,而需要公益加商业的组合。
“从市场角度来讲,公司其实都不愿意做罕见病的药。做罕见病的药难,而且一样的科研投入,跟普通病的药比起来,病人少、回报少,病人最后还买不起。”黄如方说,“所以需要公共资源做一个合理分配,而不是单纯靠市场导向。”
药物研发的链条很长,黄如方建议,药物研发,特别是临床前那一段被叫做“死亡谷”的最危险的研究,应该由公共资源来承担,如果可能成功,企业就可以接上,这是符合商业逻辑的。另外,政府可以为罕见病药物研发的每一个环节提供政策支持,“比如说加快审批、单独排队,为的是缩短时间,成本降低,未来的药价自然降低”。
近五年,罗氏、拜耳、赛诺菲等大型医药公司开始在中国布局,全世界最大的罕见病药物公司夏尔2016年进入中国,一些专门做罕见病的小公司也开始在中国设办公室。
去年多部门联合发布的《第一批罕见病》目录为罕见病患者群体的社会医疗保障提供了政策支持,黄如方认为,此举给行业打了一剂强心针,也给罕见病的未来诊断、药物引进和纳入医保提供了一个强有力的参考保障和依据。“针对名录里的罕见疾病的药物,国家药品监督管理局会优先审评。不在名录里的,要证明是罕见病或者有开发药物的必要性,要多花很多时间精力。医保也是一样,肯定名录里相应的药会优先纳入医保。”
推进罕见病药列入医保
“罕见病药和常见病药的价格是不能比较的,”黄如方说,“常见病药可能有10个,可以选其中性价比最高的进医保,罕见病药只有一个,就算贵也应该进医保,因为它是病人唯一的选择。”
但一些罕见病药物即便进入了当地医保,病人买药时却仍然可能买不到。黄如方对这一问题做了分析。“第一,这些药可能在医院里用得不多;第二,医院考虑药占比的问题(药占比:病人看病治疗过程中药费占总花费的比例。国务院在2015年发布的医改试点指导意见,2018年的100个试点城市公立医院的药占比必须下降到30%以下,其目的是降低虚高药价,改变以药养医的现状),罕见病的药比较贵,所以有些罕见病的药明明在医保里,但是医生开不出。”
“第三是适应症的问题。在美国这个药可能有三个适应症,到了中国就会评估,哪个(做临床试验)更容易,哪个病人更多,就用以治哪个。每增加一个适应症都要走相应的流程,成本很高。药品进口时药商发现,某一种罕见病的中国病人太少了,可以不申请这个适应症,就只写上一种或两种适应症。这样,医生就不敢给你用,超适应症用药是非法的。而且它不能进入该罕见病的医保范围。”
黄如方认为,罕见病问题最终需要放在权利的意识里来解决:“每个人都应该有健康的权利、接受医疗的权利、平等参与社会的权利。我们得了病不怪社会,但希望有治疗的权利。”
(作者为“知识分子”特约撰稿人)